Posizione
Dirigente Medico presso il Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica - IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - Roma.
Esperienza lavorativa
Da Aprile 2022: Dirigente Medico presso il Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica - IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù (Roma), Direttore: Prof. Franco Locatelli.
Da Febbraio 2019: Attività clinica presso il Day Hospital del Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica, come membro dell’equipe dell’U.O. di Trapianto Emopoietico e Terapia Cellulare e Genica.
Da Dicembre 2018: Pediatra CLP presso il Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica - IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù (Roma), Direttore: Prof. Franco Locatelli.
Da Maggio 2018 ad Agosto 2018: Attività lavorativa in qualità di specializzando presso il reparto e il Day-hospital della Struttura Complessa di Oncoematologia Pediatrica dell’Ospedale Microcitemico “A. Cao” di Cagliari (Direttore: Dott.ssa Rosa Maria Mura).
Da Marzo 2016 a Marzo 2017 e da Novembre 2017 a Maggio 2018: Medico Specializzando presso la Struttura Complessa di Pediatria Oncologica - Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori - Milano, Direttore: Dott.ssa Maura Massimino.
Istruzione e formazione
Settembre 2018: Specializzazione in Pediatria presso l’Università degli Studi di Cagliari con la votazione di 50/50 e lode discutendo la tesi dal titolo: “Sopravvivenza, fattori prognostici e sequele a lungo termine in bambini affetti da Medulloblastoma con età alla diagnosi inferiore a 3 anni” (relatore: Prof. Vassilios Fanos; correlatori: Dott.ssa Rossella Mura; Dott.ssa Maura Massimino).
Febbraio 2013: Iscrizione all’Albo dei Medici Chirurghi della Provincia di Oristano (numero di iscrizione: 1151).
Luglio 2012: Laurea in Medicina e Chirurgia presso l’Università degli Studi di Cagliari con la votazione di 110/110 con lode, menzione speciale e abbraccio accademico, discutendo la tesi dal titolo “Nascite residue di beta-talassemia major in Sardegna” (relatore: Prof. Renzo Galanello).
Competenze specifiche
· assistenza clinica a pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali emopoietiche per patologie maligne e non maligne presso l’U.O. di Trapianto Emopoietico e Terapie Cellulari e il Day Hospital di Onco-Ematologia, sia nella fase di screening pre-trapianto che nella fase di follow-up post trapianto.
· assistenza clinica a pazienti affetti da Neuroblastoma sottoposti ad immunoterapia con cellule GD2-CAR T.
· assistenza clinica a pazienti sottoposti a trial clinici di terapia genica e/o di genome editing.
Attività di ricerca
L'attività di ricerca svolta è incentrata sul miglioramento delle conoscenze riguardanti la predisposizione ereditaria allo sviluppo di neoplasie in età pediatrica e ha lo scopo di fornire nuove acquisizioni che possano contribuire al miglioramento delle conoscenze riguardanti le sindromi da predisposizione al cancro, in termini di diagnosi, trattamento, sorveglianza e follow-up.
Nello specifico:
· identificare potenziali correlazioni tra varianti germline e somatiche.
· identificare nuove alterazioni molecolari associate alle sindromi da predisposizione al cancro mediante lo studio delle Varianti ad incerto significato, allo scopo di definire il ruolo patogenetico mediante l'impiego di studi funzionali.
· identificare nuovi potenziali target diagnostici e terapeutici.
· migliorare le conoscenze epidemiologiche riguardanti le Sindromi da Predisposizione al Cancro in età pediatrica.
·
Clinical trial
Partecipazione in qualità di sub-investigator ai seguenti studi clinici:
· Phase I clinical trial on the use of fresh, allogeneic, second-generation CD19-CAR T cells for treatment of children and young adult with relapsed/refractory B-cell Acute Lymphoblastic Leukemia. (Protocol code: AlloCAR). PI: Prof. Franco Locatelli.
· Phase I/II study of anti-CD7 Chimeric Antigen Receptor-Expressing T cells in pediatric/young adult patients affected by relapsed/refractory CD7+ T-cell Acute Lymphoblastic Leukemia/Lymphoma. (Protocol code: CD7-CAR01). PI: Prof. Franco Locatelli.
· INTERNATIONAL MULTICENTER, OPEN-LABEL CLINICAL TRIAL FOR THE TREATMENT OF ACUTE MYELOID LEUKEMIA IN CHILDREN AND ADOLESCENTS. (Protocol code: AIEOP-BFM-AML 2020). PI: Prof. Franco Locatelli.
· A randomized phase 3 trial of fludarabine/cytarabine/gemtuzumab ozogamicin with or without venetoclax in children with relapsed AML. (Protocol code: ITCC-101/APAL2020D). PI: Prof. Franco Locatelli.
· A Randomised, Open-label, Controlled, Multicentre, Phase 2 Trial of First-line Treatment With Mesenchymal Stromal Cells MC0518 Versus Best Available Therapy in Paediatric Participants With Steroid-refractory Acute Graft-versus-host Disease After Allogeneic Stem Cell Transplantation (BALDER Trial) (Protocol code: MC-MSC.2/aGvHD). PI: Prof. Franco Locatelli.
· Longterm Follow-up of Subjects With Cerebral Adrenoleukodystrophy Who Were Treated With Lenti-D Drug Product. (Protocol code: LTF-304). PI: Prof. Franco Locatelli.
· A Long-term Follow-up Study of Subjects With β-thalassemia or Sickle Cell Disease Treated with Autologous CRISPR-Cas9 Modified Hematopoietic Stem Cells (CTX001). (Protocol code: VX18-CTX001-131). PI: Prof. Franco Locatelli.
· A Phase 3 Study to Evaluate the Safety and Efficacy of a Single Dose of CTX001 in Pediatric Subjects With Severe Sickle Cell Disease. PI: Prof. Franco Locatelli.